O Trikafta, medicamento de alto custo para fibrose cística, já está disponível no SUS (Sistema Único de Saúde). O fornecimento foi entregue em maio pela farmacêutica Vertex, única detentora da patente, após a incorporação do remédio, publicada em portaria do Ministério da Saúde em setembro de 2023. Segundo a pasta, o remédio foi distribuído conforme a demanda dos estados.
Houve uma diminuição no preço do medicamento, que pode custar até R$ 92 mil, de acordo com a CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos), que estabelece os preços máximos de venda de medicamentos no país. Isso significa que o tratamento de um paciente pode chegar a custar R$ 1,196 milhão por ano, considerando que o paciente necessita de 13 caixas.
A doença genética rara é provocada por uma mutação no gene CFTR que impede a troca adequada de fluidos entre células, causando o acúmulo de muco nos pulmões e em outros órgãos. O medicamento é capaz de modular a ação celular que leva ao acúmulo de muco nos pulmões e sistema digestivo.
Segundo especialistas, o remédio é importante porque pode aumentar a expectativa de vida dos portadores da condição, uma vez que, se não tratada, a doença pode levar à morte precoce.
Nessa primeira compra pelo ministério, é esperado que cerca de 1.700 pessoas -com idades a partir dos seis anos que possuem pelo menos uma mutação no gene modulador do CFTR (do inglês, regulador de condutância transmembrana)- sejam beneficiadas.
A estimativa é que cerca de 6.600 pessoas tenham fibrose cística no país. O diagnóstico é dado em geral na primeira infância, após identificação no teste do pezinho -cerca de metade dos pacientes diagnosticados não sobrevive aos primeiros 18 anos de vida.
